Nowy projekt badawczy: GCase odkryty jako klucz do Parkinsona!

Nowy projekt badawczy: GCase odkryty jako klucz do Parkinsona!

Erlangen, Deutschland - Zespół badawczy z Friedrich Alexander University Erlangen-Nureremg (FAU) i szpitala uniwersytetu Erlangen (Uker) poczynił ważne postępy w badaniu czynników ryzyka choroby Parkinsona i Gauchera. Odkrycia te mogą mieć znaczący wpływ na rozwój nowych podejść terapeutycznych. W Niemczech około 400 000 osób cierpi obecnie na Parkinsona, a liczba osób dotkniętych dotknięciem stale rośnie. Znakomitym czynnikiem ryzyka rozwoju choroby Parkinsona jest struktura enzymatycznego GCase, która jest w połączeniu z białkiem transportowym LIMP-2, takim jak narodowy instytut zdrowia .

Odkrycia są szczególnie niepokojące, że zszywanie GCANE zwiększa stężenie α-synukleiny i wzmacnia neurotoksyczność. Strategie terapeutyczne mające na celu aktywność GCase mogą zatem pomóc zmniejszyć toksyczne działanie α-synukleiny. Niektóre badania pokazują, że małe cząsteczki, które aktywują GCase, osiągają obiecujące wyniki w zmniejszeniu α-synukleiny w ludzkich neuronach.

Podejścia przyszłości terapii

Naukowcy z FAU uczynili strukturę kompleksu GCase/Limp-2, widocznym za pomocą mikroskopii krioelektronowej, techniki umożliwiającej struktury białkowe w ich naturalnym środowisku. Ta technika ma kluczowe znaczenie dla rozwoju nowych środków terapeutycznych, ponieważ wiązanie GCase na Limp-2 prowadzi do aktywacji enzymu. Odkrycia te mogą utorować drogę innowacyjnymi metodami leczenia choroby Parkinsona i Gauchera.

Zespół badawczy dąży do opracowania nowych środków terapeutycznych na podstawie struktury kompleksu transportowego. Sytuacja danych z różnych badań potwierdza hipotezę, że GCase jest jednym z największych genetycznych czynników ryzyka dla Parkinsona. W obszernej analizie stwierdzono już, że mutacje GBA1 u pacjentów Parkinsona często prowadzą do wcześniejszego rozpoczęcia choroby, która podkreśla pilność badań w tym obszarze, jak podkreślono przez natury