Revolution in der RNA-Forschung: München an der Spitze der Innovation!

München, Deutschland - Die RNA-Forschung erlebt gegenwärtig einen bemerkenswerten Aufschwung, der vor allem durch die Entwicklung von RNA-Impfstoffen gegen COVID-19 an Fahrt gewonnen hat. In den letzten vier Jahren wurden drei Nobelpreise an Wissenschaftler vergeben, die bedeutende Beiträge auf diesem Gebiet geleistet haben. Neueste Erkenntnisse zeigen, dass RNA-Moleküle nicht nur bei der Entstehung von Krankheiten eine Rolle spielen, sondern auch therapeutisch beeinflusst werden können. Besonders die CRISPR-Technologie bietet neue Perspektiven in der RNA-Forschung, indem sie es ermöglicht, Gene gezielt zu regulieren.

Messenger-RNAs (mRNAs) sind mittlerweile gut erforscht, während bei nicht-codierenden RNAs noch viele offene Fragen bestehen. Um dieser Herausforderung zu begegnen, wurde der Exzellenzcluster NUCLEATE ins Leben gerufen, der bedeutende Fortschritte in der RNA-Forschung anstrebt. Mit dem Aufstieg nukleinsäurebasierter Medikamente wird eine Revolution in der Medikamentenentwicklung erwartet.

Die Rolle von RNA in der Medikamentenentwicklung

Aktuell konzentrieren sich die Wirkstoffe in der medizinischen Forschung auf drei Hauptklassen: niedermolekulare Wirkstoffe, Biologicals und zukünftig verstärkt nukleinsäurebasierte Wirkstoffe. Diese können Gene oder RNA-Vorstufen von Proteinen regulieren und somit eine breitere Einflussnahme auf Proteine bieten. Es sind allerdings nur weniger als 3000 zugelassene Wirkstoffe verfügbar, die lediglich an etwa 600 der 20.000 unterschiedlichen Proteine im menschlichen Körper binden. Die größte Herausforderung besteht darin, RNA-Medikamente gezielt und unbeschädigt an den Wirkungsort zu liefern. Trotz dieser Schwierigkeiten werden Fortschritte erzielt. So gibt es bereits Wirkstoffe, die auf spezifische microRNAs in Immunzellen abzielen.

Die Forschung zu Nukleinsäuren wird an der TUM-Pharmakologie vorangetrieben, wo auch andere Disziplinen wie Virologie und Bioinformatik eine Rolle spielen. Ein deutschlandweit einzigartiges Konsortium zu Nukleinsäure-Therapeutika, CNATM, vereint verschiedene Unternehmen und Forschungseinrichtungen in München und Bayern, die sich mit dieser Thematik beschäftigen. Die Region hat sich dadurch zu einem wichtigen Zentrum für kleine und mittlere Unternehmen in der Nukleinsäureforschung entwickelt und beherbergt bedeutende Akteure aus den Bereichen Immunologie und chemische Strukturforschung.

Fortschritte in der Grundlagenforschung

Ein exemplarisches Beispiel für die Fortschritte in der Grundlagenforschung ist die Arbeit am Max-Delbrück-Centrum (MDC), wo Simone Spuler als Expertin für erbliche Muskelkrankheiten forscht. Dort stehen Muskeldystrophien im Fokus, genetische Erkrankungen, die zum Muskelschwund führen. Es gibt rund 50 verschiedene Formen, verursacht durch Mutationen in 50 verschiedenen Genen. Die Genschere CRISPR/Cas9 eröffnet hier neue Therapieperspektiven. Diese Technologie kann das Genom gezielt an einer gewünschten Stelle schneiden, mutierte Gene entfernen und durch intakte ersetzen.

Im Rahmen ihrer Forschung entwickelte Spulers Gruppe die innovative Idee, mRNA als Genschere zu verwenden, die innerhalb von ein bis zwei Tagen abgebaut wird. Diese mRNA-basierte Genschere hat sich bereits im Labor bewährt, aber es bestehen noch Herausforderungen: Die mRNA muss für den Transport im Körper verpackt und in die passenden Muskelzellen gebracht werden. Geplant ist eine klinische Studie, in der Muskelstammzellen in die Muskeln von Patienten injiziert werden, um den Aufbau neuer Muskelzellen zu testen. Diese Studie wird zunächst ohne direkten klinischen Nutzen für die Patienten durchgeführt, was ethische Fragen aufwirft.

Spuler betont die Bedeutung kleiner Schritte in der Grundlagenforschung, um zukunftsweisende Therapiepläne zu entwickeln. Außerdem zeigt die Arbeit am MDC, wie interdisziplinäre Ansätze entscheidend für den Fortschritt in der RNA- und Gentechnologieforschung sind. Unter anderem hat sich auch die Synchrotronstrahlung, entdeckt vor 75 Jahren, als bedeutend nützlich für die medizinische Forschung und die Entwicklung von mRNA-basierten Therapien erwiesen.

Insgesamt zeigen die aktuellen Entwicklungen, wie tiefgreifend die Revolution in der Nukleinsäureforschung bereits begonnen hat. Angesichts der enormen Fortschritte im Bereich der RNA und der Gentechnologie können wir in den kommenden Jahren mit aufregenden therapeutischen Innovationen rechnen.

TUM, Helmholtz, vfa