Kampf um Leben: Fürther Rollstuhlfahrer bittet um Hilfe für Translarna

Fürth, Deutschland - Andreas Wirsz, ein 32-jähriger Mann aus Fürth, kämpft derzeit um den Zugang zu einer lebenswichtigen Therapie gegen seine Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Das Medikament Translarna (Ataluren) wird von Andreas seit 17 Jahren als seine einzige verfügbare Behandlung eingesetzt. Doch die Situation ist angespannt: Die Kosten für die Medikation betragen satte 400.000 Euro pro Jahr, und die Krankenkasse übernimmt diese Kosten nicht mehr, obwohl Translarna eine bestehende Zulassung hat. Der Grund für die verweigerte Kostenübernahme liegt in Uneinigkeiten zwischen der EU-Kommission und der europäischen Zulassungsbehörde über die Verlängerung der Marktzulassung.

Im Januar 2024 kam der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Translarna negativ bewertet wird. Es wird bemängelt, dass es an ausreichenden Beweisen für die positive Wirkung des Medikaments fehle. Am 28. Oktober 2024 gab Andreas auf Instagram ein Update, das aufgrund dieser negativen Bewertung des CHMP erteilt wurde.

Die Auswirkungen der Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetisch bedingte, seltene Erkrankung, die vor allem Jungen und Männer betrifft. Bei dieser Erkrankung führt der Mangel an funktionsfähigem Dystrophin, einem für die Muskelkontraktion wichtigen Protein, zu Muskelschwäche und -schwund. Symptome treten in der Regel in der frühen Kindheit auf, was oft Verzögerungen beim Laufen sowie in der Sprach- und Gesamtentwicklung zur Folge hat. Mit fortschreitender Erkrankung wird es Betroffenen zunehmend schwieriger, Treppen zu steigen, und sie erleiden häufig Stürze.

Der Verlust der Gehfähigkeit tritt üblicherweise zwischen dem 6. und 13. Lebensjahr ein, was zu weiteren Komplikationen wie Gelenkversteifungen und Skoliosen führt. Leider ist DMD nicht heilbar, und die Lebenserwartung der Patienten ist stark reduziert. Häufig versterben sie im Alter zwischen 30 und 50 Jahren aufgrund von respiratorischer Insuffizienz oder Kardiomyopathie, wenn sie nicht entsprechend behandelt werden.

Öffentliche Unterstützung und Spendenkampagne

Um die hohen Kosten für die notwendige Therapie zu bewältigen, hat Andreas Wirsz eine Spendenkampagne gegründet. Er appelliert an die Öffentlichkeit, um Unterstützung zu bitten. Seine Familie hat zudem eine Petition an die EMA und die Europäische Kommission gerichtet, um auf die Situation von über 800 weiteren Patienten in Europa aufmerksam zu machen, die ebenfalls dringend auf das Medikament angewiesen sind. Es ist von entscheidender Bedeutung, den Zugang zu dieser Therapie aufrechtzuerhalten, da frühzeitige Maßnahmen entscheidend sind, um den Krankheitsverlauf zu verzögern und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Zusätzlich zur bestehenden Therapie mit Translarna hat die EU inzwischen das erste uneingeschränkt zugelassene Medikament zur Behandlung von DMD für Patienten ab 4 Jahren eingeführt: Agamree®, welches Vamorolon enthält, ein modifiziertes Corticosteroid, das Entzündungen verringert. Eine Hauptstudie hat gezeigt, dass dieses Medikament die Bewegungsfähigkeit bei DMD-Patienten entscheidend verbessern kann.

Andreas und seine Mitstreiter hoffen, durch ihre Aktionen das Bewusstsein für die Herausforderungen, vor denen DMD-Patienten stehen, zu schärfen und eine breitere öffentliche Unterstützung für dringend benötigte Therapien zu mobilisieren. Der Kampf um die Zuteilung und Finanzierung von Translarna ist nicht nur persönlicher Natur, sondern hätte weitreichende Auswirkungen für viele Betroffene in Europa.

Für weitere Informationen über Translarna und die DMD-Empfehlung können Sie die Detaillierungen der muskelschwund.de nachlesen. Weitere Entwicklungen zu neuen Wirkstoffen für Duchenne-Muskeldystrophie finden sich bei ifap.de.

Aktuelle Neuigkeiten zu Andreas Wirszt und seiner Situation sind außerdem auf inFranken verfügbar.